Ιατροί από την Κίνα αναπτύξανε μια εξαιρετικά αποτελεσματική μέθοδο με βλαστοκύτταρα για την αντιμετώπιση της νόσου Πάρκινσον, προσφέροντας νέες προοπτικές για μια πάθηση που δεν έχει γνωστή θεραπεία.
Η νόσος Πάρκινσον περιγράφεται συχνά ως “διαταραχή της κίνησης”. Τα συμπτώματά της προκαλούνται από την ανεπαρκή παραγωγή ντοπαμίνης από τον εγκέφαλο, λόγω του θανάτου ή της βλάβης των νευρώνων που την παράγουν.
Ενώ ερευνητές παγκοσμίως διερευνούν θεραπείες με βλαστοκύτταρα για την αναπλήρωση των χαμένων νευρώνων που παράγουν ντοπαμίνη, η ομάδα του ειδικού νευρολογίας Shi Jiong στο Πρώτο Πανεπιστημιακό Νοσοκομείο της Επιστήμης και Τεχνολογίας της Κίνας (USTC) στο Hefei πρωτοπορεί.
Η αναγεννητική θεραπεία της ομάδας μετατρέπει τα βλαστοκύτταρα σε λειτουργικά κύτταρα με ανώτερη απόδοση. «Διεθνείς κορυφαίες ομάδες ανακοίνωσαν πρόσφατα ένα ποσοστό μετατροπής περίπου 50%, αλλά η δική μας συνεργαζόμενη ομάδα πέτυχε ποσοστό άνω του 80% μέσω μιας σειράς προσπαθειών», δήλωσε ο Shi.
Από τα μέσα του τρέχοντος έτους, η ομάδα του διεξάγει κλινική δοκιμή Φάσης Ι με μεταμόσχευση βλαστοκυττάρων. Έξι ασθενείς που συμμετείχαν στη δοκιμή παρουσίασαν ταχεία βελτίωση των συμπτωμάτων, με σημαντική και διαρκή αύξηση της σηματοδότησης ντοπαμίνης στον εγκέφαλο.
Μία από τις συμμετέχουσες στη δοκιμή είναι μια ασθενής με το επώνυμο Li. Η 37χρονη άρχισε να χάνει τον κινητικό της έλεγχο μόλις στα 22 της χρόνια, όμως τώρα έχει επιτύχει σε μεγάλο βαθμό την λειτουργική ίαση και έχει επιστρέψει στην κανονική ζωή, μόλις τρεις μήνες μετά τη θεραπεία.
«Αυτή είναι πραγματικά μια απροσδόκητη χαρά», είπε ο Shi. «Σε προηγούμενες μελέτες, σπάνια συναντούσαμε μια θεραπεία που να έχει τόσο γρήγορη δράση και να δείχνει τόσο ευνοϊκή αποτελεσματικότητα.»
Η νόσος Πάρκινσον είναι μια προοδευτική διαταραχή της κίνησης που επηρεάζει το νευρικό σύστημα και επιδεινώνεται με τον χρόνο. Το πρώτο σύμπτωμα μπορεί να είναι ένας μόλις αισθητός τρόμος σε ένα χέρι, ένα πόδι ή το σαγόνι, και αυτό σταδιακά οδηγεί σε συμπτώματα όπως τρόμοι, δυσκαμψία, βραδύτητα κινήσεων και προβλήματα ισορροπίας που αυξάνουν τον κίνδυνο πτώσεων.
Η θεραπεία αντικατάστασης ντοπαμίνης μπορεί να ανακουφίσει τα συμπτώματα, αλλά δεν αντιμετωπίζει την υποκείμενη εκφύλιση και τον θάνατο των νευρώνων. Καθώς οι δόσεις των φαρμάκων αυξάνονται για να αντιμετωπιστεί η απώλεια νευρώνων, οι παρενέργειες μπορεί να επιδεινωθούν και η αποτελεσματικότητα να μειωθεί.
Η μακροχρόνια χρήση φαρμάκων μπορεί επίσης να προκαλέσει το «φαινόμενο on-off» – απρόβλεπτες και απότομες μεταβολές μεταξύ περιόδων καλής κινητικής λειτουργίας και περιόδων κακής κινητικής λειτουργίας ή ακινησίας – αυξάνοντας τον κίνδυνο πτώσεων.
Αυτό συνέβαινε στην περίπτωση της Li για τα τελευταία 15 χρόνια, μέχρι που υποβλήθηκε σε θεραπεία με βλαστοκύτταρα στο νοσοκομείο USTC τον Ιούνιο.
Ο Shi δήλωσε ότι η θεραπεία στοχεύει στην πρόκληση διαφοροποίησης των πολυδύναμων βλαστοκυττάρων (iPSCs) σε νευρικά κύτταρα που μπορούν να εκκρίνουν μόνο ντοπαμίνη, παρομοιάζοντας τα βλαστοκύτταρα με σπόρους.
«Τα «φυτεύουμε» στον εγκέφαλο του ασθενούς και τους επιτρέπουμε να διαφοροποιηθούν σε ολοκαίνουργιους ντοπαμινεργικούς νευρώνες που αναδιαμορφώνουν τα νευρωνικά δίκτυα του εγκεφάλου», εξήγησε.
Κατά τη διάρκεια της επέμβασης, οι χειρουργοί χρησιμοποίησαν ένα ρομπότ νευροπλοήγησης για να εισάγουν έναν καθετήρα σε μια συγκεκριμένη περιοχή του εγκεφάλου του ασθενούς. Στη συνέχεια, έγχυσαν προετοιμασμένα πρόδρομα κύτταρα ντοπαμινεργικών νευρώνων με την ονομασία “NCR201”, προερχόμενα από iPSCs.
Το αποτέλεσμα ήταν «πολύ μεγαλύτερη επιτυχία από την αναμενόμενη». Δύο μήνες μετά τη θεραπεία, τα συμπτώματα της Li, συμπεριλαμβανομένων των τρόμων και της ακαμψίας, είχαν μειωθεί σημαντικά. Η βαθμολογία της στην Κλίμακα Αξιολόγησης Νόσου Πάρκινσον έπεσε επίσης από 62 – που ταξινομείται ως σοβαρή αναπηρία – σε 28.
Μέχρι τις αρχές Σεπτεμβρίου, η βαθμολογία της είχε πέσει περαιτέρω στο 12, πλησιάζοντας αυτή ενός υγιούς ατόμου. Απεικονιστικές εξετάσεις έδειξαν ότι οι νεομεταμοσχευμένοι νευρώνες είχαν αποικίσει επιτυχώς και είχαν γίνει ενεργοί στον εγκέφαλό της, σηματοδοτώντας την αρχική επίτευξη λειτουργικής ίασης.
Τα αποτελέσματα προήλθαν από πολλαπλές τεχνολογικές καινοτομίες, συμπεριλαμβανομένης της εκτεταμένης εμπειρίας του νοσοκομείου στη στερεοτακτική νευροχειρουργική.
Αυτή είναι μια ελάχιστα επεμβατική μορφή χειρουργικής παρέμβασης που χρησιμοποιεί ένα τρισδιάστατο σύστημα συντεταγμένων για τον εντοπισμό μικρών στόχων εντός του σώματος.
Κατά τη διάρκεια της επέμβασης, η ομάδα ανέπτυξε προσαρμοσμένους αλγόριθμους τεχνητής νοημοσύνης για να βοηθήσει το ρομπότ να χαρτογραφήσει αυτόματα και με ακρίβεια τις βέλτιστες θέσεις και διαδρομές στόχους για τις μεταμοσχεύσεις.
Αυτό βασίστηκε σε πάνω από τρεις δεκαετίες συνεχούς παγκόσμιας έρευνας και ανάπτυξης. Τον Νοέμβριο του 2007, ερευνητικές ομάδες με επικεφαλής τους Shinya Yamanaka στο Πανεπιστήμιο του Κιότο και James Thomson στο Πανεπιστήμιο του Wisconsin-Madison ανέφεραν ανεξάρτητα τα πρώτα iPSCs που προέρχονταν από ανθρώπινα ενήλικα κύτταρα. Δημοσίευσαν τα ευρήματά τους στα περιοδικά Cell και Science, αντίστοιχα.
Η Κινέζα βιολόγος Yu Junying ήταν τότε μέλος της ομάδας του Thomson και συν-συγγραφέας της μελέτης στο Science. Το 2025, επέστρεψε στην Κίνα και σύντομα ίδρυσε την εταιρεία βιοεπιστημών Nuwacell στο Hefei, για να αναπτύξει ευρέως προσβάσιμες θεραπείες κυττάρων που προέρχονται από iPSCs. Η Nuwacell ανέπτυξε την ένεση NCR201 που χρησιμοποιήθηκε στην κλινική δοκιμή υπό την καθοδήγηση του Shi.
Νωρίτερα φέτος, μια ιατρική ομάδα στη Σαγκάη ανακοίνωσε ότι ένας ασθενής με ιστορικό 14 ετών νόσου Πάρκινσον είχε ανακτήσει την κινητική του λειτουργία μετά από θεραπεία με παρόμοια ιατρική τεχνολογία.
Σύμφωνα με την American Parkinson Disease Association, η πάθηση είναι η ταχύτερα αναπτυσσόμενη νευροεκφυλιστική νόσος στον κόσμο και η δεύτερη πιο συχνή μετά την νόσο Alzheimer. Εκτιμάται ότι πάνω από 10 εκατομμύρια άνθρωποι παγκοσμίως πάσχουν από τη νόσο.
Στο μέλλον, μία μόνο θεραπεία θα μπορούσε να αναδιαμορφώσει τα νευρωνικά δίκτυα του εγκεφάλου, απαλλάσσοντας τους ασθενείς από τη κινητική δυσλειτουργία.
Ωστόσο, ο Shi τόνισε ότι εξακολουθούν να υπάρχουν προκλήσεις, όπως ο καθορισμός του ποσοστού επιβίωσης και της λειτουργικής διάρκειας των νεοεμφυτευμένων αναγεννητικών κυττάρων εντός του σώματος. Για την αντιμετώπιση αυτών των ζητημάτων, η ομάδα του σχεδιάζει να στρατολογήσει περισσότερους ασθενείς για μελέτες μεγαλύτερης κλίμακας.
Παρόλα αυτά, εξέφρασε εμπιστοσύνη στις δυνατότητες της τεχνολογίας iPSC για την καταπολέμηση περισσοτέρων ασθενειών.
«Όχι μόνο παρέχει βλαστοκύτταρα, αλλά επιτρέπει επίσης πολύπλοκη επεξεργασία γονιδίων και ρύθμιση για την προσαρμογή των στοχευμένων κυττάρων. Με αυτή την τεχνολογία, πολυάριθμες ασθένειες θα μπορούσαν θεωρητικά να κατακτηθούν στο μέλλον, εφόσον εντοπιστούν κατάλληλοι στόχοι», δήλωσε ο Shi.
