Για τους ασθενείς που ζουν με σπάνιες και παραμελημένες ασθένειες, η επόμενη θεραπευτική ανακάλυψη μπορεί ήδη να βρίσκεται στα αρχεία μιας φαρμακευτικής εταιρείας. Η Pfizer, για παράδειγμα, είχε εγκαταλείψει ένα πειραματικό αντικαρκινικό φάρμακο, ώσπου το Children’s Tumor Foundation προσέγγισε την εταιρεία. Οι δύο οργανισμοί αναγνώρισαν ότι η ουσία θα μπορούσε να καταπολεμήσει όγκους που προκαλούνται από μια σπάνια γενετική διαταραχή. Έτσι, η Pfizer παραχώρησε άδεια χρήσης στην spin-off εταιρεία SpringWorks Therapeutics, η οποία προχώρησε την ανάπτυξη του φαρμάκου Gomekli, που σήμερα συρρικνώνει όγκους σε ασθενείς με αυτή τη πάθηση.
Η επένδυση αυτή απέδωσε καρπούς. Την περασμένη άνοιξη, το φάρμακο εγκρίθηκε από τον FDA και τον EMA, ενώ η Merck εξαγόρασε την SpringWorks έναντι 3,4 δισεκατομμυρίων δολαρίων, μία από τις μεγαλύτερες συμφωνίες στον χώρο της βιοτεχνολογίας για το 2025.
Χιλιάδες φάρμακα περιμένουν:
Στον κλάδο της φαρμακοβιομηχανίας και της ακαδημαϊκής έρευνας, εκτιμάται ότι πάνω από 5.000 υποψήφια φάρμακα εγκαταλείφθηκαν για λόγους που δεν σχετίζονται με την ασφάλεια ή την αποτελεσματικότητά τους. Κάθε ένα από αυτά αντιπροσωπεύει μια πιθανή θεραπεία για παθήσεις για τις οποίες, στις περισσότερες περιπτώσεις, δεν υπάρχει εγκεκριμένη θεραπεία. Οι εμπλεκόμενοι φορείς του κλάδου έχουν μια μοναδική ευκαιρία να συνεργαστούν στον εντοπισμό αυτών των ενώσεων. Η ευθυγράμμιση αυτών των πόρων με ικανούς και κινητοποιημένους εταίρους θα ωφελήσει τόσο τους αναπτυξιακούς οργανισμούς όσο και τους ασθενείς.
Καμία εταιρεία δεν μπορεί να διαθέσει τους πόρους για να αναπτύξει κάθε πολλά υποσχόμενο φάρμακο, ειδικά εκείνα που προορίζονται για πολύ μικρούς πληθυσμούς ασθενών. Η παραγωγή ενός φαρμάκου απαιτεί τεράστιο χρόνο και χρήμα, ενώ είναι και επικίνδυνη. Ακόμη και μετά την είσοδο σε κλινικές δοκιμές, εννέα στα δέκα υποψήφια φάρμακα αποτυγχάνουν. Οι εταιρείες πρέπει να δώσουν προτεραιότητα σε φάρμακα που ταιριάζουν στη στρατηγική τους και προσφέρουν την ισχυρότερη απόδοση, πράγμα που σημαίνει ότι πολλές υποσχόμενες θεραπείες δεν προχωρούν ποτέ.
Το διακύβευμα είναι υψηλότερο για τους ασθενείς με σπάνιες ασθένειες. Από τις περίπου 7.000 γνωστές σπάνιες και παραμελημένες ασθένειες με γνωστές μοριακές αιτίες, μόνο περίπου 500 έχουν εγκεκριμένη θεραπεία. Οικογένειες που αντιμετωπίζουν αυτές τις διαγνώσεις δεν μπορούν να περιμένουν δεκαετίες για να εφευρεθεί κάτι καινούργιο από το μηδέν.
Αυτό οδήγησε στο ότι ο μη κερδοσκοπικός οργανισμός Children’s Tumor Foundation, ο οποίος εστιάζει στη νευροϊνωμάτωση και τη σβανωματωση, έπεισε την Pfizer να δημιουργήσει την SpringWorks. Έκτοτε, το ίδρυμα έχει εντοπίσει περίπου 30 ακόμη εγκαταλελειμμένα φάρμακα που θα μπορούσαν να βοηθήσουν ασθενείς με την ίδια οικογένεια παθήσεων.
Η αναβίωση εγκαταλελειμμένων φαρμάκων δεν είναι μόνο καλή ιατρική, αλλά και καλή επιχειρηματική κίνηση. Η SpringWorks μετέτρεψε μια ξεχασμένη ουσία σε μια εταιρεία αξίας πολλών δισεκατομμυρίων. Η αδειοδότηση ακόμη και ενός κλάσματος του εκτιμώμενου δυναμικού θα μπορούσε να τροφοδοτήσει ένα νέο κύμα βιοτεχνολογικών startups.
Δημιουργία αγοράς για ξεχασμένα φάρμακα:
Για να ξεκλειδωθεί αυτό το δυναμικό, απαιτούνται δύο πράγματα: μια λειτουργική αγορά για εγκαταλελειμμένα φάρμακα και ένα καλά μελετημένο σχέδιο συνεργασίας.
Επί του παρόντος, δεν υπάρχει ενοποιημένος κατάλογος εγκαταλελειμμένων φαρμάκων ή κοινό σύστημα αξιολόγησης του δυναμικού τους. Τα υποκείμενα δεδομένα υπάρχουν, αλλά απαιτείται η συναίνεση του κλάδου για την επικύρωση και οργάνωσή τους.
Από εκεί και πέρα, ένα σύστημα “ταιριάσματος” θα μπορούσε να συνδέσει τους κατόχους των φαρμάκων με εταιρείες βιοτεχνολογίας, ερευνητικά ιδρύματα και επενδυτές που είναι εξοπλισμένοι για να προχωρήσουν την ανάπτυξη του φαρμάκου.
Η SpringWorks απέδειξε τι είναι δυνατό. Με τη σωστή υποδομή, δεν χρειάζεται να παραμείνει η εξαίρεση.
